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蓝鸟生物卖身启示录：基因疗法先驱的陨落与Biotech寒冬下的生存法则

1基因疗法先驱的崛起与陨落1992年，两位麻省理工学院教授创立蓝鸟生物（Bluebird Bio），以基因编辑技术为核心，深耕CAR-T疗法与罕见病领域。2012年登陆纳斯达克后，其股价一度突破236美元，市值超百亿美元，被誉为“基因疗法标杆”。公司手握三款上市产品：Zynteglo（β-地中海贫血）、Skysona（脑肾上腺脑白质营养不良）和
2025-02-24

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征服“难以成药”的MYC：生物制药行业的攻坚之旅

-01-引言：MYC——癌症研究的“圣杯”MYC基因家族在癌症研究中的地位犹如人类基因图谱中的“珠峰”——既令人向往，又充满艰险。自1979年首次被发现以来，无数科学家为攻克这个驱动70%以上人类癌症的“终极致癌基因”耗尽毕生心血。MYC基因家族由三个成员组成：c-MYC、N-MYC和L-MYC。这些基因编码的蛋白质作为转录因子，能够
2025-02-24

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一文速览目前全球无法治愈的25种疾病

1. 狂犬病（Rabies）病因：由狂犬病毒引起，病毒通过感染动物的唾液传播，通常是通过咬伤或抓伤传染给人类。症状：初期症状类似流感，包括发热、头痛、恶心。随后出现焦虑、精神错乱、运动障碍、喉咙痉挛、严重的水恐惧症，最终进入昏迷阶段，通常会导致死亡。预防：避免接触野生动物，尤其是可能感染狂犬病毒的动物。暴露后
2025-02-24

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肿瘤免疫治疗新势力：CpG-ODN的生物学机制与临床突破

-01-引言：从“佐剂配角”到“免疫先锋”，CpG的逆袭之路肿瘤免疫治疗的核心命题在于打破肿瘤微环境“冷寂”状态，重塑系统性抗肿瘤免疫应答。在PD-1/PD-L1抑制剂等明星靶点之外，Toll样受体（TLR）信号通路因其先天免疫激活能力，成为近年来领域内的重要突破方向。其中，以CpG寡聚脱氧核苷酸（CpG-ODN）为代表的TLR9激动剂
2025-02-24

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北大团队在《Nature Medicine》发表PD-1 CTLA-4双抗治疗胃癌新成果

2024年12月4日，北京大学肿瘤医院暨北京市肿瘤防治研究所、消化系肿瘤整合防治全国重点实验室、恶性肿瘤转化研究北京市重点实验室季加孚教授、沈琳教授团队在《Nature Medicine》杂志上发表了题为“First-line cadonilimab plus chemotherapy in HER2-negative advanced gastric or gastroesophageal junction adenocarcino
2025-02-20

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Nature：二十年来，网格细胞一直保守着一个秘密

科学家长达七年的艰苦研究得到了香槟和在《自然》杂志上发表文章的奖励。挪威科技大学（NTNU） Kavli研究所的一项突破性发现揭示了网格细胞的一种前所未知的功能，网格细胞是一种帮助大脑绘制空间地图的特殊神经元。May-Britt和edward Moser于2005年发现了网格细胞，它为构建人体周围环境的心理地图以及在这些景观中追踪个体
2025-02-20

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Science：一种新的“mini-CRISPR”在肌肉中展示了它的编辑能力

自从基因编辑策略CRISPR出现以来，它遇到了一个很大的限制：经典的CRISPR系统太笨重了，无法进入人体的许多组织并进行切片和切割。加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna因帮助开发CRISPR而获得2020年诺贝尔奖，现在，她与人共同创立了一家公司，该公司的研究人员正在报告他们希望这将是向前迈出的重要一步。在最近发布的预印
2025-02-20

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