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mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症。近日，《自然》报道了第一项评估一种用于治疗丙酸血症（PA）的研究性mRNA药物（mRNA
2024-05-29

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认识CAR-T细胞的免疫原性

过继性免疫治疗是血液学的一种变革性治疗方法，它通过基因工程在T细胞表达合成嵌合抗原受体（CAR）。针对 B 细胞白血病和淋巴瘤中的 CD19 抗原的 CAR-T 细胞已得到临床认可，目前成为全球范围癌症中心实施的“常规” 治疗手段。CAR结构由三部分组成：细胞外抗原识别结构域、跨膜结构域和含有CD3ζ或共刺激分子的细胞内信号转
2024-05-29

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基于脂质纳米颗粒基因药物的应用前景

2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。几十年来，LNP一直作为递送工具被研究，直到最近作为能够递送mRNA的技术平台而备受关注。LNP通常有四种成分：阳离子或电离脂质、胆固醇、辅助脂质和聚乙
2024-05-29

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癌细胞在肿瘤发生、进展和转移中的可塑性

前言细胞可塑性是指细胞对内在或外在因素的反应，转而重编程并改变其命运和身份的能力。可塑性不仅仅是干细胞的特征，细胞可以通过去分化（在同一谱系中将分化的细胞逆转为未分化状态）、转分化（将分化的细胞转化为另一分化的细胞谱系）以及上皮-间充质转化（EMT）并获得不同的表型。可塑性对组织损伤、炎症或衰老后恢复体
2024-05-29

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免疫检查点抑制剂毒性的几个问题

前言在过去的十年里，免疫治疗从根本上改变了实体瘤和血液瘤的治疗格局。阻断免疫检查点受体CTLA-4、PD-1及其配体PD-L1的单克隆抗体已显示出对多种肿瘤类型的广泛活性，使许多患者的生存期延长，甚至持久缓解。然而，尽管免疫检查点抑制剂（ICIs）具有巨大的潜力，但它们的成功在一定程度上受到各种炎症毒性的限制，这
2024-05-29

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收藏！抗体药物的全面综述！

1前言在过去的30多年里，治疗性抗体已经彻底改变了癌症靶向治疗的领域。迄今为止，美国食品和药物管理局（FDA）已批准超过100种单克隆抗体用于治疗不同的人类疾病，包括癌症、自身免疫性疾病和慢性炎症性疾病等。此外，单克隆抗体的其他衍生形式，例如抗体片段、双特异性抗体、抗体偶联药物和抗体融合蛋白也已成功的应用于临
2024-05-29

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带你了解双抗ADC

前言抗体偶联药物（ADC）包括抗体、连接子和细胞毒性有效载荷。与传统化疗相比，ADC靶向肿瘤有望减轻全身毒性作用，提供更广泛的治疗窗口和更高的治疗指数。在过去的十年里，ADC在治疗实体瘤和血液肿瘤方面逐渐成熟，成为抗肿瘤药物研究的一个革命性领域。虽然ADC的发展取得了显著的成功，但意外毒性和耐药性的出现带来了巨
2024-05-29

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