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用数据说话：siRNA药物分析

RNAi是一种细胞内转录后基因调控机制，由Andrew Fire、Craig Mello等人于1998年在秀丽隐杆线虫中发现。研究表明双链RNA可以触发RNAi，催化降解秀丽隐杆线虫中的互补mRNA转录本。2006年Andrew Fire、Craig Mello因此获得了诺贝尔奖。经过20年技术发展，在2018年首款siRNA药物获批上市，实现临床转化。1基本原理现阶段siRNA药
2024-07-02

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下一个强BD预期的ADC大药

近月以来，ADC的交易似乎有所冷却。继HER2、Trop2、B7H3等热门靶点的研发和BD浪潮之后，全球的研发者都在极力的寻找下一个“可成大事”的ADC靶点，PTK7似乎成为了投资者目力可及范围内的下一个热门选项。6月18日，Day One Biopharmaceuticals宣布与麦科思生物达成独家许可协议，以“5500万美元首付+11.52亿美元潜在里程碑+销
2024-07-02

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胰腺癌个性化医疗的现状和未来

胰腺癌（PC）是一种侵袭性疾病，其发病率高，约占美国和欧洲所有新诊断癌症的3%。高达80%的患者在发病时就已有局部进展或转移，预后差，只有4–9%的患者能达到5年生存期。PC极其复杂的基因变化对塑造肿瘤微环境有着深刻的影响，从而促进肿瘤生长、耐药性和免疫逃逸机制。尽管癌症治疗领域已经发生了深刻的变化，但化疗仍然是
2024-07-02

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ADC生物偶联技术的研究前沿动态

临床成功的ADCs的设计不仅取决于有效载荷的效力及其附着点、连接子的稳定性和有效的药物释放，而且还取决于抗体和生物偶联技术的选择。在过去10年中，所有经FDA批准的ADC都是以ADC的异构混合物的形式存在，单抗的不同位置上附着着不同数量的药物。偶联位点对ADC稳定性及其药代动力学具有显著的影响，高DAR（药物抗体比）常常
2024-07-02

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两例死亡，ROR1能否跨越低谷

PREFACE前言对于CAR-T疗法的死亡风险与生存获益评估，一直是临床专家所争讨不休的话题。此前，FDA宣布将在6种细胞疗法上添加有关T细胞恶性肿瘤风险的黑框警告（相关报道链接：）。FDA表示，在目前已获批的靶向BCMA 和 CD19 的CAR-T疗法中，在其临床试验数据中均发现了使用后出现成熟T细胞癌症（包括CAR阳性肿瘤）的报告，严
2024-07-02

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人工智能利用生物数据的难点

人工智能（AI）最近在图像和语音识别等领域产生了深远的影响，这一进展已经转化为实际应用。然而，在药物发现领域，这种进展仍然很少，其中一个原因是所使用的数据本身。不同领域的数据存在显著的差异，即图像、语音、化学和生物领域，尤其在生物领域受限于可用数据的数量，以及与药物发现的相关性，这些都限制了AI在药物发
2024-07-02

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阿尔茨海默病转基因小鼠模型

阿尔茨海默病（AD）是一种神经退行性疾病，是痴呆症最常见的病因。目前，全世界有5500多万人患有痴呆症，预计到2030年，痴呆症的患病率将达到7800万人。而我国近2.5亿60岁及以上的成年人中痴呆和轻度认知障碍（MCI）的患病率分别为6.04%和15.54%。其中AD患者近3.9%，患病人数约983万。AD在神经病理学上表现为两种类型的沉积
2024-07-02

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