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每季度一次，持久降低胆固醇！潜在“first-in-class”疗法登《新英格兰医学杂志》

日前，Arrowhead Pharmaceuticals公布其在研RNAi疗法plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的3期PALISADE研究结果。分析显示，试验成功达到主要终点和所有关键次要终点，plozasiran使患者的甘油三酯（TG）、载脂蛋白C-III（APOC3）水平显著下降，并使急性胰腺炎（AP）的发病率显著降低。详细数据公布于202
2024-09-04

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无需苦等骨髓移植？首次在实验室创造出可移植的人类造血干细胞，有望5年内进行人体实验

人类多能干细胞的分化可以为一系列造血系统疾病提供新的治疗选择。例如，患者来源的诱导多能干细胞（iPSC）产生的造血干细胞（HSC）可以避免导致移植物抗宿主病（GvHD）的供体-宿主不匹配问题，GvHD是接受不匹配异体移植患者的主要致死原因。从基因编辑的iPSC产生的HSC可以通过纠正血液疾病的遗传病因（例如骨髓衰竭综合症）
2024-09-04

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中国阿尔茨海默病蓝皮书（精简版）

1前言阿尔茨海默病（Alzheimer′s disease，AD）及其他认知障碍疾病是发生于老年期和老年前期的一组神经系统退行性疾病，起病隐袭且病程呈进行性发展，临床表现以获得性认知功能损害为核心症状，涉及记忆、学习、定向、理解、判断、计算、语言和视空间等认知域，不同程度地影响日常生活能力及社会职业功能，最终进展为全面性
2024-09-04

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新型药物靶标集锦

新型靶标的发现是药物研发的关键。本文就近期在国际知名期刊报道的新型药物靶标的研发进展进行汇总（表1），并参考数据库对不同靶标的候选药物研发进展进行阐述。表1：近期报道的新型药物靶标列举☆☆☆☆☆☆☆☆☆01FOXP4Hippo-YAP1通路是一个进化上保守的信号级联反应，控制器官大小和组织再生。Hippo-YAP1信号的失调促进
2024-09-04

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“蛋白”是怎么定量的？

蛋白质含量可从它们的物理化学性质，如折射率、比重，紫外吸收、染色等测定而得知；或用化学方法，如定氮、双缩脲反应、 folin-酚试剂反应、BCA法等方法来测定。01比色法蛋白定量常使用的方法是比色法，通常用于总蛋白的定量分析。根据蛋白和比色试剂的结合，可以将比色法分为：蛋白-染料结合法和蛋白-铜螯合化
2024-09-04

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Nature：病毒编码的tRNA中和了PARIS抗病毒防御系统

这篇论文强调了对细菌用来对病毒感染做出反应的免疫系统PARIS的新见解。蒙大拿州立大学的科学家们几十年来一直在研究独特的免疫系统，微生物和细胞生物学系的一个研究小组又向前迈出了一步，他们的研究成果发表在《自然》杂志上。8月7日发表的论文题为“病毒编码的tRNA中和了PARIS抗病毒防御系统”，由于研究结果的重要性，
2024-09-04

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没想到，选择性剪接的主要作用并不是蛋白质多样化

芝加哥大学的一项最新研究表明，选择性剪接对生物学的影响可不仅仅是创造新的蛋白质异构体。他们发现，选择性剪接在调节基因表达水平上发挥了重要作用。选择性剪接（AS）大家并不陌生，在转录形成mRNA的过程中，这种机制会将基因的不同片段切除，再将剩下的片段连接在一起。人们认为这可以让基因产生不同版本的蛋白质或蛋白
2024-09-04

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