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新药临床研发的成功率

据Pharma Intelligence 公司提供的报告显示，对于新药研发，整体I期临床进入II临床的成功率为52%，II期临床进入III临床的成功率为28.9%，III期临床后进入NDA/BLA阶段的成功率为57.8%，NDA/BLA后获批的成功率为90.6%。小分子在研药物做完III期临床最终获批上市的成功率仅为7.5%。对于肿瘤、代谢、感染、自身免疫等不同疾病，
2024-09-19

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ADC的耐药机制

抗体偶联药物（ADC）是一种利用单克隆抗体选择性靶向表达特定抗原的细胞，并递送细胞毒性有效载荷的新型药物，旨在最大限度地减少化疗药物的脱靶毒性。近年来，ADC在乳腺癌和其他恶性肿瘤中的成功试验表明，ADC可以有效地杀伤肿瘤细胞并限制毒性，在某些情况下可以取代传统的化疗。虽然这些药物取得了显著的成功，特别是在转
2024-09-19

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Nature子刊重磅！癌症治疗新靶点——染色体重塑因子

染色质重塑在疾病中扮演着至关重要的角色，该过程主要涉及染色质结构和位置的动态变化，通过调整染色质的可及性来影响基因转录，进而能在DNA序列不变的情况下影响细胞和组织的表型。在许多类型的癌症中都观察到了涉及染色质重塑的基因突变，基于Nature Reviews Drug Discovery（IF:122.7）综述，我们来聊一聊针对染色质重塑
2024-09-19

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过敏原特异性免疫治疗中的新型佐剂

过敏反应是发达国家日益严重的健康和经济问题。I型过敏是最常见的过敏形式，是由针对我们环境中无害抗原（过敏原）的过度免疫反应引起的。在免疫学上，这些免疫反应的特征是诱导过敏原特异性Th2细胞和IgE抗体，从而引发IgE依赖性肥大细胞脱颗粒，并伴有相关的过敏症状。目前，过敏原特异性免疫治疗（AIT）是唯一有可能重建对
2024-09-19

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针对炎症靶点开发治疗自免的PROTAC

作者｜小鱼摘要：诸多研究正在将与自免相关的炎症靶点和PROTAC两者相结合，比较热门的靶点是HDAC VI、IRAK3/4、PCAF、GCN5、JAK/STAT、RIPK2、STING、MIF、IKZF，针对这些靶点设计开发用于自免治疗的PROTACs，在临床前阶段显示出良好的体外效力。引言：炎症可以是自身免疫性疾病的一个触发因素，也可以是其结果。例如
2024-09-19

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盘点免疫检查点的配体

在肿瘤免疫治疗中，免疫系统主要诱导细胞毒性淋巴细胞的细胞溶解作用来抑制疾病的进展。然而，肿瘤微环境中的CD8+T细胞往往因为持续的抗原刺激，发生耗竭。耗竭的CD8+T细胞持续存在，但逐渐失去其效应器功能、细胞毒性和增殖能力，导致免疫监视功能低下。耗尽的CD8 T细胞通常表达一整套抑制性免疫检查点受体（ICR），由同源
2024-09-19

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6个月成功摆脱胰岛素！干细胞疗法让糖尿病患者“重获自由”

“长久以来，摆脱胰岛素都像是一个缥缈的梦，但干细胞疗法做到了！安大略省伦敦市一名35岁护士阿曼达·史密斯，在接受干细胞衍生胰岛细胞移植6个月后，实现了胰岛素独立。如今的她已经收起了胰岛素注射器，不再为自己过山车般的血糖担忧，史密斯的生活因干细胞发生了巨变。多年来，阿曼达·史密斯（Amanda Smith）和她的丈夫
2024-09-12

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