行业新闻-博康生物工程（山东）有限公司

帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……

MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。在这项试验中，帕金森病患者接受双侧丘脑底核AAV-GAD输注或安慰剂。初步数据显示，AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点。此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。其中，接受
2024-10-16

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FDA接受新药上市申请，创新疗法3期结果登《柳叶刀》

PTC Therapeutics日前宣布，美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请（NDA），并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。此外，该公司还宣布，3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。Sepiapterin的NDA包括《柳叶刀》
2024-10-16

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小分子联合疗法显著延长癌症患者生命！监管申请递交在即

Jazz Pharmaceuticals今天宣布IMforte临床3期试验的积极顶线结果，该试验评估Zepzelca（lurbinectedin）与PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）联合作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者（≥18岁）一线维持疗法的效果。分析显示，接受联合疗法患者的生存期获得显著延长。根据此积极结果，Jazz计划在2025年上半年提交将
2024-10-16

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进军全新领域！《自然》子刊揭示蛋白降解剂产业新动向

过去，传统的小分子和抗体药物仅能靶向约20%的蛋白，其余约80%被视为“不可成药”。然而，随着靶向蛋白降解（TPD）机制的提出，尤其是在分子胶和蛋白降解嵌合体（PROTAC）技术方面取得的突破，这些“不可成药”靶点逐渐变得可及，显著扩展了可靶向的疾病机制和适应症范围。今天，药明康德内容团队将结合公开资料以及《自然》
2024-10-16

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补齐乳腺癌“短板”，荣昌生物维迪西妥单抗第3项适应症上市申请获受理

今日，据CDE官网公示，荣昌生物申报的靶向HER2抗体偶联药物（ADC）“注射用维迪西妥单抗”新适应症上市申请获受理，拟用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。▲截图来源：CDE官网公开信息指出，维
2024-10-16

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国内首个！君赛生物TIL疗法治疗肺癌启动注册临床

10月14日，君赛生物宣布，其申办的“一项评价自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101 TIL）治疗晚期非小细胞肺癌患者安全性和有效性的开放标签、单臂、Ⅰb期临床试验（MIZAR-005）”启动会，已在上海市胸科医院顺利召开。上海市胸科医院肿瘤科陆舜教授和李子明主任、药物临床试验机构储天晴主任及相关临床研究团队，君赛生物
2024-10-16

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《癌症免疫治疗杂志》：脐带血单核细胞能重建免疫，使肿瘤缩小40%，马德里健康研究所发表最新研究

脐带血单核细胞（CB-MNCs）就像免疫系统的“种子”，在医学研究中备受关注。它们未经历过外界刺激，因此像是“天真”的新兵，不仅能快速生成各种免疫细胞，还能在移植过程中保持更温和的表现，减少免疫排斥反应。最近，西班牙马德里健康研究所的研究团队在他们的论文“NSGS mice humanized with cord blood mononuclear cel
2024-10-14

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